Решение федеральных регуляторов последовало после единогласного голосования нейрологов в агентстве и дало возможность миллионам пациентов с ранней стадией Альцгеймера наконец получить доступ к лекарству для этого неизлечимого заболевания.
Рекомендация была основана на данных почти 1 800 пациентов, которые показали, что Леканемаб, также известный как Лекемби, замедляет снижение когнитивных и функциональных способностей на 27% в течение 18 месяцев.
Прорывной препарат, производимый фармацевтической компанией Eisai в Токио и Biogen в Кембридже, штат Массачусетс, вводится внутривенно раз в две недели.
Но ученые с осторожностью относятся к его эффективности. Замедление на 27% означает лишь примерно пятимесячную задержку симптомов. Кроме того, препарат имеет серьезные побочные эффекты, включая внутреннее кровотечение.
Лекемби — это инфузионная терапия, которую вводят внутривенно два раза в месяц для уменьшения накопления токсичных белков амилоидов в мозге, что является характерной чертой Альцгеймера. Она также замедляет симптомы этого заболевания, которое приводят к ухудшению памяти и когнитивных функций.
У пациентов с болезнью Альцгеймера амилоидные белки накапливаются и слипаются, образуя бляшки разного размера в мозге.
В здоровом состоянии мозг может очищать эти бляшки, но при болезни Альцгеймера накопление белка амилоид-бета постепенно увеличивается.
Когда накопление достигает критической точки, это приводит к образованию клубков белка, называемого тау.
Образование таких клубков нарушает нормальное функционирование клеток мозга, поскольку нарушается транспортировка важных молекул, таких как нейромедиаторы, участвующие в межклеточной связи, и питательных веществ, таких как глюкоза и кислород.
Накопление бляшек и клубков тау со временем повреждает синапсы в важнейших областях мозга, включая гиппокамп, который имеет решающее значение для формирования воспоминаний, а также энторинальную кору, которая передает сенсорную информацию от внешней коры мозга к гиппокампу.
Эти бляшки также наносят вред теменной доле мозга, которая отвечает за ощущения, пространственное восприятие и способностью удерживать внимание.
Лекемби может замедлить темпы снижения когнитивных способностей и уменьшить накопление липких бляшек.
В Америке около 7 миллионов человек страдает болезнью Альцгеймера, но инновационное лекарство поможет далеко не всем.
Лекарство эффективно только на ранних стадиях заболевания, которым, по оценкам, страдают от 600 000 до 2 миллионов человек.
А также проблема в непосильной стоимости препарата. Несмотря на то, что программа Medicare расширила покрытие лекарства не только для тех, кто участвует в клинических испытаниях, его стоимость все равно будет непомерно высокой для многих.
Цена, установленная производителями лекарств, составляет $26 500, что создает финансовый барьер, который многие потенциальные пациенты не смогут преодолеть.
Но по правилам медицинского страхования Medicare, пациенты, имеющие право на получение этого препарата, будут платить 20% от общей стоимости, остальную сумму за них выплатит государство.
Однако, стоимость препарата не учитывает дополнительные расходы, связанные с болезнью Альцгеймера, такие, как оплата сиделки на дому, или проживание в специализированном учреждении с круглосуточным уходом.
Группа экспертов из Ассоциации по контролю за продуктами и лекарствами определила, что преимущества лекарства перевешивают риски, связанные с его приемом. Однако некоторые эксперты поставили под сомнение полезность препарата.
Среди тех, кто принимал Лекемби в ходе исследования, у 17% наблюдалось мозговое кровотечение, по сравнению с 9% в группе плацебо, и у 13% наблюдался отек мозга, по сравнению с 2% тех, кто принимал плацебо.
В целом, 14% людей, принимавших препарат, пострадали от серьезных побочных реакций в ходе испытаний, в то время как среди тех, кто не принимал препарат, таких было всего 11%.
Компании, разработавшие препарат, Eisai в Токио и Biogen в Кембридже, штат Массачусетс, сообщили, что 13 участников испытаний умерли.
Препарат будет снабжен предупреждением, что он может вызвать кровотечение и отек мозга. Также там сообщается, что пациенты с двумя копиями генетического варианта, который повышает риск развития Альцгеймера, подвержены более высокому риску осложнений.
Поэтому генетическое тестирование должно проводиться до приема препарата, если есть такая возможность.
Клинические испытания фазы III Леканемаба проводились на 1 795 пациентах с ранней стадией болезни Альцгеймера.
Участников разделили на две группы: одной половине дважды в неделю вводили препарат в дозе 10 мг/кг, а другой половине давали плацебо.
Исследователи оценивали память, суждения и решение проблем участников до начала исследования и через полтора года.
Результаты показали, что те, кто принимал Леканемаб, имели ухудшение памяти на 27% меньше, чем у тех, кто получал плацебо, а также у них медленнее накапливался амилоид в мозге.
Результаты были представлены на медицинской конференции в Сан-Франциско и опубликованы в журнале New England Journal of Medicine.
Наряду с многообещающими результатами, исследование также выявило некоторые проблемы, связанные с безопасностью.
Отек мозга был отмечен у 12,5% пациентов в группе Леканемаба по сравнению с 1,7% в группе плацебо.
Несмотря на то, что это проявилось на снимках, многие из этих случаев не имели симптомов, настаивают производители Eisai и Biogen.
Данные также показали, что микрокровоизлияния в мозг произошли у 17% пациентов в группе Леканемаба, по сравнению с 8,7% в группе плацебо.
Фармацевтическое начальство настаивает на том, что эти цифры находятся в пределах ожидаемого диапазона.
Два пациента также умерли во время приема Леканемаба в ходе испытания, и эти события в настоящее время расследуются.
Однако компании Eisai и Biogen отметили, что вся имеющаяся информация о безопасности показывает, что терапия не связана с повышенным риском смерти.
